প্রথমদিকে, চিকিত্সকরা জিন-সম্পাদিত ওষুধের সাথে শিশুর সাথে চিকিত্সা করেন-ফার্স্টপোস্ট

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে চিকিত্সকরা এবং বিজ্ঞানীরা কাস্টমাইজড জিন-সম্পাদনা থেরাপি ব্যবহার করে একটি শিশুকে নিরাময় করে অসম্ভবটি করেছেন, যার মধ্যে ত্রুটিযুক্ত ডিএনএ পুনর্লিখন জড়িত। আন্তর্জাতিকভাবে প্রশংসিত একটি মেডিকেল কীর্তিতে, ফিলাডেলফিয়ার চিলড্রেন হাসপাতালের চিকিত্সকরা এবং পেনসিলভেনিয়া বিশ্ববিদ্যালয়ের গবেষকরা প্রমাণ করেছেন যে ত্রুটিযুক্ত জিনগুলি সম্পাদনা করে বিরল জিনগত ব্যাধিগুলি সম্ভাব্যভাবে চিকিত্সা করা যেতে পারে।

শিশুর নির্ণয় কী ছিল?

বাচ্চা, কেজে, গুরুতর সিপিএস 1 এর ঘাটতি নিয়ে জন্মগ্রহণ করেছিল, এটি একটি বিরল জিনগত অবস্থা যা 1.3 মিলিয়ন লোকের মধ্যে কেবল একজনকে প্রভাবিত করে। কার্বামোয়েল ফসফেট সিনথেটিজ 1 (সিপিএস 1) এর অভাব, এক ধরণের প্রোটিন যা এনজাইম উত্পাদন করে, অ্যামোনিয়া বিল্ডআপের কারণে লিভারকে প্রভাবিত করে, যা এনজাইম এটি ইউরিয়ায় রূপান্তর করার পরে আদর্শভাবে প্রস্রাবের মাধ্যমে মলত্যাগ করা উচিত। এটি মস্তিষ্ক সহ লিভার এবং অন্যান্য অঙ্গগুলিকে প্রভাবিত করতে পারে।

যদিও সিপিএস 1 এর ঘাটতিযুক্ত কিছু রোগী লিভার ট্রান্সপ্ল্যান্টের মধ্য দিয়ে যান, রোগের গুরুতর ফর্মযুক্ত শিশুরা শল্য চিকিত্সার জন্য যথেষ্ট বয়স্ক হওয়ার সাথে সাথে ইতিমধ্যে ক্ষতিগ্রস্থ ক্ষতি হতে পারে।

'বছর এবং অগ্রগতির বছর'

এক ধরণের চিকিত্সা সহজে আসে নি। দলের একজন সিনিয়র চিকিত্সক ডাঃ রেবেকা আহরেন্স-নিক্লাস বলেছেন, জিন পুনর্লিখনের যুগান্তকারীটি এই কৌশলটির “বছর এবং বছরের অগ্রগতির বছর” এর আগে ছিল।

নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিনে, চিকিত্সকরা কেজে-র ব্যাধি সৃষ্টিকারী সঠিক মিউটেশনগুলি চিহ্নিত করার, তাদের ঠিক করার জন্য একটি জিন-সম্পাদনা থেরাপি বিকাশের এবং এটি লিভারে পৌঁছে দেওয়ার জন্য ব্যবহৃত ফ্যাটি ন্যানো পার্টিকেল উভয়ই পরীক্ষা করার নিখুঁত প্রক্রিয়াটি বিশদ করেছিলেন। থেরাপিটি বেস এডিটিং নামে পরিচিত একটি কাটিয়া-এজ কৌশল ব্যবহার করে, যা বিজ্ঞানীদের একবারে ডিএনএ কোড ওয়ান লেটার পরিবর্তন করতে দেয়।

বাচ্চা কেমন করছে?

যদিও চিকিত্সকরা দৃ serted ়ভাবে বলেছিলেন যে ফেব্রুয়ারিতে একটি ইনফিউশনের মাধ্যমে চিকিত্সার প্রথম ডোজ এবং মার্চ এবং এপ্রিল মাসে আরও দুটি ডোজ প্রাপ্ত কেজে, “সমৃদ্ধ”, তিনি সারা জীবন যত্ন সহকারে পর্যবেক্ষণ প্রয়োজন।

কেজে তার জীবনের প্রথম মাসগুলি হাসপাতালে কঠোর ডায়েটে কাটিয়েছিলেন, তবে তার চিকিত্সার পরে, চিকিত্সকরা তার খাবারে প্রোটিনের সামগ্রী বাড়াতে এবং তার শরীর থেকে নাইট্রোজেনকে নির্মূল করার জন্য প্রয়োজনীয় ওষুধের ব্যবহার হ্রাস করতে সক্ষম হয়েছেন।

তবে, মেডিকেল টিম যোগ করেছে যে থেরাপির মোট সাফল্য নির্ধারণের জন্য দীর্ঘতর ফলো-আপগুলি প্রয়োজন। পেনসিলভেনিয়া বিশ্ববিদ্যালয়ের অধ্যাপক কিরণ মুসুনুরু বলেছিলেন, “আমরা কয়েক দশক ধরে যে জিন থেরাপির কথা শুনেছি তার প্রতিশ্রুতি কার্যকরভাবে আসছে, এবং এটি আমাদের ওষুধের দিকে যাওয়ার উপায়টিকে পুরোপুরি রূপান্তর করতে চলেছে।”

কেন এটা ব্যাপার?

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ৩০ মিলিয়নেরও বেশি লোক ডিএনএ ত্রুটির কারণে বিরল জিনগত ব্যাধি নিয়ে বাস করে, যার মধ্যে অনেকগুলি বাণিজ্যিক অনিবার্যতার কারণে চিকিত্সার অভাব রয়েছে।

এই কেসটি traditional তিহ্যবাহী ওষুধ বিকাশের বাধাগুলি বাইপাস করার জন্য যথার্থ জিন সম্পাদনার সম্ভাবনা প্রদর্শন করে, বিশেষত অতি বিরল রোগের জন্য।