এলি লিলির পরীক্ষামূলক ড্রাগ কীভাবে জেনেটিক হার্ট ডিজিজের ঝুঁকিটি 94% ট্রায়াল করে কেটে ফেলতে পারে – ফার্স্টপোস্ট

কার্ডিওভাসকুলার মেডিসিনের একটি সম্ভাব্য অগ্রগতি ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা এলি লিলির পরীক্ষামূলক ড্রাগ লেপোডিসিরানের বিকাশের সাথে আবির্ভূত হয়েছে।

ড্রাগটি কার্ডিওভাসকুলার ডিজিজের জন্য জিনগতভাবে উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত ঝুঁকির কারণ হিসাবে লিপোপ্রোটিন (এ), বা এলপি (ক) এর নিম্ন স্তরের অভূতপূর্ব ক্ষমতা প্রদর্শন করেছে।

একটি মধ্য-পর্যায়ের ক্লিনিকাল পরীক্ষায়, লেপোডিসিরানের এক বা দুটি 400 মিলিগ্রাম ডোজ প্রাপ্ত রোগীরা তাদের এলপি (ক) স্তরে একটি প্লাসবো প্রদত্ত তুলনায় গড়ে 93.9 শতাংশ হ্রাস পেয়েছিলেন।

এই অনুসন্ধানগুলি, যা আমেরিকান কলেজ অফ কার্ডিওলজির শিকাগোতে বার্ষিক সভায় উপস্থাপিত হয়েছিল এবং একই সাথে প্রকাশিত হয়েছিল নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিনকার্ডিওলজিস্ট এবং গবেষকদের মধ্যে ব্যাপক মনোযোগ উত্পন্ন করেছেন।

এলডিএল কোলেস্টেরলের বিপরীতে, যা ডায়েট এবং স্ট্যাটিন থেরাপির মাধ্যমে পরিচালিত হতে পারে, বর্তমানে এলপি (এ) কম করার জন্য কোনও অনুমোদিত চিকিত্সা নেই। এলপি (এ) এর এলিভেটেড স্তরগুলি হার্ট অ্যাটাক, স্ট্রোক, অর্টিক ভালভের সংকীর্ণকরণ এবং পেরিফেরিয়াল ধমনী রোগের ঝুঁকি বাড়ার সাথে সম্পর্কিত।

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে million৪ মিলিয়ন সহ বিশ্বব্যাপী আনুমানিক ১.৪ বিলিয়ন মানুষকে উচ্চ এলপি (ক) স্তর রয়েছে বলে দেওয়া হয়েছে, কার্যকর চিকিত্সার বিকাশ দীর্ঘকাল ধরে কার্ডিওভাসকুলার ওষুধে অগ্রাধিকার হিসাবে রয়েছে।

লাইপোপ্রোটিন (ক) এবং এর বিপদগুলির পিছনে বিজ্ঞান

লাইপোপ্রোটিন (ক) লিপিড এবং প্রোটিন সমন্বয়ে গঠিত একটি জটিল কণা। এটি 1974 সাল থেকে হৃদরোগের ঝুঁকির কারণ হিসাবে স্বীকৃত হয়েছে, তবে এর বংশগত প্রকৃতি এটিকে সম্বোধন করা বিশেষত চ্যালেঞ্জিং করে তুলেছে।

জীবনযাত্রার দ্বারা প্রভাবিত অন্যান্য কার্ডিওভাসকুলার ঝুঁকির কারণগুলির বিপরীতে, এলপি (ক) স্তরগুলি প্রায় সম্পূর্ণ জেনেটিক উত্তরাধিকার দ্বারা নির্ধারিত হয়।

এর অর্থ হ'ল উচ্চ এলপি (এ) স্তরের ব্যক্তিদের প্রায়শই সাধারণ কোলেস্টেরলের মাত্রা এবং রক্তচাপ থাকা সত্ত্বেও অব্যক্ত হৃদরোগ, প্রারম্ভিক হার্ট অ্যাটাক বা স্ট্রোকের পারিবারিক ইতিহাস থাকে।

মাঝারিভাবে উন্নত এলপি (ক) স্তরের লোকদের হার্ট অ্যাটাক বা স্ট্রোকের 25 শতাংশ বেশি ঝুঁকি থাকে, অন্যদিকে উল্লেখযোগ্যভাবে উচ্চ স্তরের যারা জনসংখ্যার প্রায় 10 শতাংশে পাওয়া যায় – ঝুঁকির দ্বিগুণ হয়ে যায়।

গবেষণায় দেখা গেছে যে আফ্রিকান বংশের ব্যক্তিরা এলিভেটেড এলপি (ক) স্তরের সর্বোচ্চ ঝুঁকিতে রয়েছে।

ক্লিভল্যান্ড ক্লিনিকের প্রতিরোধমূলক কার্ডিওলজিস্ট এবং লেপোডিসিরান বিচারের একাডেমিক নেতা ডাঃ স্টিভেন নিসেন এই ড্রাগের তাত্পর্য তুলে ধরেছিলেন, একটি সাক্ষাত্কারে বলেছিলেন, “আমাদের কাছে যা আছে তা এমন একটি ড্রাগ যা খুব অবিস্মরণীয় প্রশাসনের সাথে লিপোপ্রোটিন (ক) কে হ্রাস করতে পারে।”

লেপোডিসিরান কীভাবে কাজ করে

এলপি (এ) এর দেহের উত্পাদনকে লক্ষ্য করে পরীক্ষামূলক ওষুধের কাজগুলি, যা একক ইনজেকশনের পরে ছয় মাসের সময়কালে টেকসই হ্রাসের দিকে পরিচালিত করে। উল্লেখযোগ্যভাবে, বিচারের ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে লেপোডিসিরান ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল, কোনও গুরুতর বিরূপ ঘটনার খবর নেই।

যাইহোক, ড্রাগটি এলপি (ক) স্তরে যথেষ্ট পরিমাণে হ্রাস প্রদর্শন করেছে, মূল প্রশ্নটি রয়ে গেছে: এই হ্রাস কি কম হার্ট অ্যাটাক এবং স্ট্রোকগুলিতে অনুবাদ করবে?

এর উত্তর দেওয়ার জন্য, এলি লিলি লেপোডিসিরানের সাথে এলপি (ক) স্তর হ্রাস করার ফলে কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্টগুলিতে স্পষ্টত হ্রাসের দিকে পরিচালিত করে কিনা তা নির্ধারণের জন্য একটি বৃহত আকারের ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করেছে। এই বিচারের ফলাফলগুলি 2029 সালে প্রত্যাশিত।

অন্যান্য ওষুধ সংস্থাগুলিও সক্রিয়ভাবে এলপি (এ) -রত চিকিত্সা চিকিত্সা বিকাশ করছে। সাইলেন্স থেরাপিউটিক্স জের্লাসিরানে কাজ করছে, যখন অ্যামজেন ওলপাসিরান পরীক্ষা করছেন। নোভার্টিস পেলাকারসনে ট্রায়াল পরিচালনা করছেন, যা মাসিক ইনজেকশনের মাধ্যমে পরিচালিত হয়।

এলি লিলি অতিরিক্তভাবে মুভালাপলিনকে তদন্ত করছে, বর্তমানে এলপি (ক) স্তর হ্রাস করার জন্য ডিজাইন করা ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে বর্তমানে একমাত্র মৌখিক ওষুধ। একটি পৃথক বিকাশে, মার্ক জিয়াংসু হেনগ্রুই ফার্মাসিউটিক্যালসের সাথে অংশীদারিত্ব করেছেন একটি পরীক্ষামূলক এলপি (এ) -আরএস -5346 নামে পরিচিত বড়ি পরীক্ষা করতে।

স্ট্যানফোর্ড বিশ্ববিদ্যালয়ের প্রতিরোধমূলক কার্ডিওলজিস্ট ডাঃ ডেভিড মারন যিনি লিলি গবেষণায় জড়িত ছিলেন না, তিনি এলপি (ক) স্তরকে “রোমাঞ্চকর” হিসাবে হ্রাস করার ওষুধের দক্ষতার বর্ণনা দিয়েছেন। রিপোর্ট নিউ ইয়র্ক টাইমস (এনওয়াইটি)।

এখন এছাড়াও সিডারস-সিনাই মেডিকেল সেন্টারের কার্ডিওলজিস্ট ডাঃ মার্থা গুলতি উদ্ধৃত করেছেন যিনি এই গবেষণাকে “সত্যই মার্জিত” হিসাবেও প্রশংসা করেছিলেন।

এলপি (ক) পরীক্ষার জন্য জরুরি প্রয়োজন

উচ্চ এলপি (ক) স্তর এবং কার্ডিওভাসকুলার রোগের মধ্যে সু-প্রতিষ্ঠিত লিঙ্ক থাকা সত্ত্বেও, এই জেনেটিক ঝুঁকির কারণের জন্য পরীক্ষা বিরল রয়েছে। গবেষণায় দেখা গেছে যে মার্কিন জনসংখ্যার মাত্র 0.3 শতাংশ এলপি (ক) এর জন্য পরীক্ষা করা হয়েছে, এবং হৃদরোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের মধ্যে মাত্র 3 শতাংশ পরীক্ষাটি করেছেন।

অনেক চিকিত্সক নিয়মিত এলপি (ক) এর জন্য চেক করেন না কারণ এখন অবধি কোনও চিকিত্সার বিকল্প উপলব্ধ ছিল না।

নিসেন বিশ্বাস করেন যে এলপি (ক) এর জন্য পরীক্ষা করা কার্ডিওভাসকুলার ঝুঁকি মূল্যায়নের একটি স্ট্যান্ডার্ড অঙ্গ হয়ে উঠতে হবে। “আপনি যদি করোনারি কেয়ার ইউনিটে যান এবং তীব্র মায়োকার্ডিয়াল ইনফার্কশন সহ 40 বছর বয়সী এমন কাউকে দেখতে পান তবে আপনাকে তাদের এলপি (ক) এর স্তরটি জানতে হবে,” তিনি হার্ট অ্যাটাকের কথা উল্লেখ করে বলেছিলেন।

তাঁর মতে, এই রোগীদের অনেকেরই প্রতি লিটার বা উচ্চতর 250 ন্যানোমোলের এলপি (ক) স্তর রয়েছে, 75 এর স্বাভাবিক প্রান্তিকের বাইরে।

মারন এই অনুভূতির প্রতিধ্বনি করে, উল্লেখ করে যে তাঁর ক্লিনিকটি এমন অসংখ্য রোগীকে দেখেন যারা তাদের উচ্চ এলপি (ক) স্তর সম্পর্কে অজানা ছিলেন যতক্ষণ না তারা ইতিমধ্যে কার্ডিওভাসকুলার সমস্যাগুলি অনুভব করেন।

এরকম একজন রোগী হলেন মন্টি উডেন, একজন 71 বছর বয়সী অবসরপ্রাপ্ত দমকলকর্মী, যিনি স্বাভাবিক রক্তচাপ এবং কেবলমাত্র মাঝারিভাবে এলডিএল কোলেস্টেরলের মাত্রা সত্ত্বেও প্রথম হার্ট অ্যাটাক করেছিলেন, রিপোর্ট করেছেন এখন।

বছরের পর বছর অনিশ্চয়তার পরে, মারন উডেনের এলপি (এ) স্তরগুলি পরীক্ষা করেছিলেন এবং তাদের 400 এর বেশি বলে মনে করেছেন – এটি একটি চরম উচ্চতা। আরও তদন্তে প্রারম্ভিক হার্ট অ্যাটাকের একটি পারিবারিক ইতিহাস প্রকাশিত হয়েছিল, অবস্থার বংশগত প্রকৃতির উপর নজরদারি করে।

যদিও লেপোডিসিরান এবং অন্যান্য উদীয়মান চিকিত্সা কাঠের মতো উচ্চ-ঝুঁকিপূর্ণ রোগীদের জন্য আশা দেয়, প্রতিরোধমূলক কার্ডিওলজিস্টরা অন্যান্য সমস্ত সংশোধনযোগ্য ঝুঁকির কারণগুলি পরিচালনার গুরুত্বকে জোর দেয়।

“আমরা বলি: আপনার গুরুতর প্রভাব সহ একটি ব্যাধি রয়েছে I

যতক্ষণ না এই ওষুধগুলি ব্যাপকভাবে উপলব্ধ এবং হার্ট অ্যাটাক এবং স্ট্রোক প্রতিরোধে কার্যকর প্রমাণিত হয় ততক্ষণ চিকিত্সকরা উল্লেখ করেন যে রোগীদের আক্রমণাত্মকভাবে তাদের এলডিএল কোলেস্টেরল, রক্তচাপ এবং সামগ্রিক কার্ডিওভাসকুলার স্বাস্থ্য পরিচালনা করা উচিত।

যদি দেরী-পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্টগুলি হ্রাস করার জন্য এলপি (এ) -আলওয়ার ড্রাগগুলির সক্ষমতা নিশ্চিত করে, তবে এটি কয়েক দশকগুলিতে হৃদরোগের চিকিত্সার ক্ষেত্রে অন্যতম উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি চিহ্নিত করতে পারে।

কার্ডিওভাসকুলার ঝুঁকির কারণগুলি পরিবর্তন করার অতীতের প্রচেষ্টার বিপরীতে – যেমন এইচডিএল উত্থাপনকারী ওষুধ, বা “ভাল কোলেস্টেরল”, তবে হৃদরোগ রোধে ব্যর্থ হয়েছিল – বিজ্ঞানীরা আশাবাদী যে এই নতুন ওষুধগুলি স্পষ্ট সুবিধা প্রদান করবে।

হৃদরোগ বিশ্বব্যাপী মৃত্যুর প্রধান কারণ থেকে যায়, এই ক্ষেত্রে যে কোনও অগ্রগতি লক্ষ লক্ষ জীবনে গভীর প্রভাব ফেলতে পারে।

রয়টার্সের ইনপুট সহ