জিন থেরাপি কি উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত বধিরতা সহ শিশুদের শ্রবণশক্তি পুনরুদ্ধার করতে পারে? FDA অনুমোদন মানে কি

[ad_1]

ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত বধিরতার চিকিত্সার জন্য ডিজাইন করা প্রথম জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে, যা শিশুদের মধ্যে বিরল জেনেটিক শ্রবণশক্তির অবস্থার চিকিত্সার ক্ষেত্রে একটি বড় পদক্ষেপকে চিহ্নিত করেছে। সিএনএন-এর মতে, এককালীন চিকিত্সার লক্ষ্যমাত্রা মিউটেশনগুলি a জিন OTOF নামে পরিচিত, একটি বিরল অবস্থা যা প্রতি বছর অল্প সংখ্যক শিশুকে প্রভাবিত করে।

রেজেনারন বলেছেন যে এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে রোগীদের বিনামূল্যে থেরাপি দেওয়ার পরিকল্পনা করছে। (এপি)

থেরাপিটি সহায়ক ডিভাইসের উপর নির্ভর না করে শ্রবণশক্তি হ্রাসের মূল জেনেটিক কারণকে মোকাবেলা করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।

দ্বারা চিকিত্সা উন্নত করা হয়েছে রেজেনারন ফার্মাসিউটিক্যালস এবং কক্লিয়ার ইমপ্লান্টেশনের মতো একটি অস্ত্রোপচার পদ্ধতির মাধ্যমে পরিচালিত হয়।

চিকিত্সা কতটা কার্যকর?

প্রাথমিক ক্লিনিকাল ট্রায়ালের ফলাফলগুলি পরামর্শ দেয় যে থেরাপি উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নতি করতে পারে শিশুদের মধ্যে শ্রবণ এটা ছাড়া জন্ম। সিএনএন জানিয়েছে যে 20 জন শিশুর মধ্যে চিকিত্সা করা হয়েছে, 16টি প্রায় পাঁচ মাসের মধ্যে শ্রবণশক্তিতে উন্নতি করেছে।

যাদের দীর্ঘ সময়ের জন্য পর্যবেক্ষণ করা হয়েছে তাদের মধ্যে, কিছু শিশুর শ্রবণশক্তি স্বাভাবিকের কাছাকাছি ছিল, যা নির্দিষ্ট কিছু ক্ষেত্রে শ্রবণশক্তি পুনরুদ্ধারের জন্য থেরাপির সম্ভাব্যতা নির্দেশ করে।

বিচারের সাথে জড়িত পিতামাতারা ফলাফলকে জীবন পরিবর্তনকারী হিসাবে বর্ণনা করেছেন।

এছাড়াও পড়ুন: এক-শট ওজন হ্রাস: জিন থেরাপি কি আসলে GLP-1 বিপ্লব প্রতিস্থাপন করতে পারে?

কি এই থেরাপি ভিন্ন করে তোলে

শ্রবণ সহায়ক বা কক্লিয়ার ইমপ্লান্টের মতো ঐতিহ্যগত পদ্ধতির বিপরীতে, জিন থেরাপি ত্রুটিপূর্ণ জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি সরাসরি অভ্যন্তরীণ কানে পৌঁছে দিয়ে কাজ করে।

এই পদ্ধতির লক্ষ্য অন্তর্নিহিত জেনেটিক সমস্যা সংশোধন করা, একটি একক চিকিত্সার পরে দীর্ঘমেয়াদী উন্নতির সম্ভাবনা প্রদান করে। থেরাপিটি পরীক্ষায় নিরাপদ বলেও পাওয়া গেছে, পার্শ্ব প্রতিক্রিয়াগুলি মূলত জিন থেরাপির পরিবর্তে অস্ত্রোপচার পদ্ধতির সাথে যুক্ত।

এছাড়াও পড়ুন: আইসিই বধির শিশু এবং পরিবারকে সহায়তাকারী ডিভাইস ছাড়াই কলম্বিয়ায় নির্বাসন দেয়: 'মানবতার উচিত তাদের বন্ধ করা উচিত…'

খরচ এবং অ্যাক্সেসযোগ্যতা

রেজেনারন বলেছেন যে এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে রোগীদের বিনামূল্যে থেরাপি দেওয়ার পরিকল্পনা করছে। যাইহোক, পরিবারগুলিকে এখনও চিকিত্সা দেওয়ার জন্য ব্যবহৃত অস্ত্রোপচার পদ্ধতির সাথে সম্পর্কিত খরচগুলি কভার করতে হতে পারে।

সংস্থাটি অন্যান্য দেশে নিয়ন্ত্রক অনুমোদন নেওয়ার পরিকল্পনারও ইঙ্গিত দিয়েছে, যদিও এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের বাইরে থেরাপি বিনামূল্যে হবে কিনা তা স্পষ্ট করেনি।

[ad_2]

Source link

Leave a Comment